Studienaufruf PDY18663 – Morbus Basedow
Eine offene Phase-II-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rilzabrutinib bei erwachsenen Teilnehmern mit Morbus Basedow
EU-Studiennummer: 2025-521023-75
Die Studie ist im EU Clinical Trials Register gelistet unter: https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials/?lang=en&EUCT=2025-521023-75-00
Was ist Morbus Basedow?
Morbus Basedow ist eine Autoimmunerkrankung, die vor allem die Schilddrüse betrifft. Bei manchen Patienten können auch andere Körperteile betroffen sein, zum Beispiel die Augen. Das Hauptmerkmal der Erkrankung ist eine Schilddrüsenüberfunktion, auch Hyperthyreose genannt. Morbus Basedow ist weltweit die häufigste Ursache für Hyperthyreose. Bei etwa 30–50 % der Patienten und Patientinnentreten auch Symptome der Orbitopathie, auch bekannt als Schilddrüsen-Augenerkrankung, auf, die durch eine Entzündung des Gewebes um das Auge herum verursacht wird.
Warum wird diese Studie durchgeführt?
Die Therapien für Morbus Basedow haben sich seit über 70 Jahren nicht verbessert, sind mit Nachteilen verbunden und wirken möglicherweise nicht bei allen Patienten und Patientinnen. Daher besteht die Notwendigkeit, neue Behandlungsmöglichkeiten zu entwickeln, die sicher und wirksam sind und die zugrunde liegende Ursache der Krankheit und die damit verbundene Hyperthyreose und ggfs. begleitende Komplikationen behandeln.
Das Prüfpräparat Rilzabrutinib
Das Prüfpräparat blockiert das Enzym Bruton-Tyrosinkinase, das eine entscheidende Rolle in Immunzellen spielt, die an verschiedenen allergischen und Autoimmunerkrankungen wie Morbus Basedow beteiligt sind.
Ziel der Studie
Die Studie PDY18663 untersucht die Sicherheit und Wirksamkeit von zwei Dosen eines Prüfpräparats bei erwachsenen Teilnehmer und Teilnehmerinnen mit Hyperthyreose aufgrund von Morbus Basedow.
Wer kann an der Studie teilnehmen?
Sie können für die Teilnahme an dieser Studie geeignet sein, wenn Sie zwischen 18 und 75 Jahren alt sind und bei Ihnen ein Morbus Basedow mit aktiver Hyperthyreose diagnostiziert wurde.
Auch Patient\*innen mit einer Orbitopathie in Zusammenhang mit Morbus Basedow können an der Studie teilnehmen, wenn der Beginn der Symptome innerhalb von 9 Monaten vor der Voruntersuchung liegt.
Wer kann nicht an der Studie teilnehmen?
Personen welche bereits eine Radiojod-Therapie erhalten haben können an dieser Studie nicht teilnehmen. Ebenso Personen mit bestimmten Vorbehandlungen, Erkrankungen oder anderen Faktoren, die eine Teilnahme an der Studie unmöglich machen.
Weitere Ausschlusskriterien bespricht Ihr Prüfarzt bzw. Ihre Prüfärztin mit Ihnen.
Wie läuft die Studie ab?
Die Studienteilnahme umfasst insgesamt eine Dauer von ca. 24 Wochen und ist wie folgt strukturiert:
Voruntersuchungszeitraum (bis zu 4 Wochen)
Sie werden das Studienzentrum mindestens einmal für medizinische Untersuchungen aufsuchen, um sicherzustellen, dass Sie für die Teilnahme geeignet sind. Bis Sie dann in die Studie aufgenommen werden, können bis zu 4 Wochen vergehen.
Behandlungszeitraum (16 Wochen)
Sie nehmen das Prüfpräparat in Tablettenform 16 Wochen lang ein. Bei bis zu 9 Studienbesuchen wird Ihr Gesundheitszustand überprüft und es werden verschiedene Untersuchungen durchgeführt.
Nachbeobachtungszeitraum (4 Wochen)
Dieser Zeitraum dauert 4 Wochen. Sie nehmen 7 Tage nach Ihrer letzten Dosis des Prüfpräparats einen Studienbesuch wahr und haben einen weiteren Besuchstermin zum Studienende. Auch bei diesen Besuchen wird Ihr Gesundheitszustand überprüft und es werden verschiedene Untersuchungen durchgeführt.
Randomisierung
Sie werden nach dem Zufallsprinzip einer Studienbehandlungsgruppe zugewiesen: Es werden zwei Dosen des Prüfpräparats getestet, Sie erhalten entweder eine hohe oder niedrige Dosis. Die Behandlung dauert 16 Wochen.
Die Wahrscheinlichkeit, dass Sie hochdosiertem oder niedrigdosiertem Rilzabrutinib zugewiesen werden, beträgt jeweils 50%.
Was geschieht während der Studie?
Zu den medizinischen Untersuchungen, die während der Studie durchgeführt werden, gehören körperliche Untersuchungen, Vitalzeichen, Blut- und Urintests, Elektrokardiogramme (EKGs), Schwangerschaftstests und das Ausfüllen verschiedener Fragebögen.
Ethikkommission
Welche Ethikkommission hat die Studie genehmigt?
Die Studie PDY18663 wurde durch eine zuständige Ethikkommission geprüft und genehmigt. Die ethische Begutachtung und Genehmigung erfolgt zentral über das CTIS (Clinical Trials Information System) – das offizielle EU-Portal für klinische Studien gemäß der EU-Verordnung 536/2014. Über CTIS wird die Studie in allen teilnehmenden EU-Mitgliedstaaten einheitlich reguliert und überwacht. Die Genehmigung stellt sicher, dass die Studie den höchsten ethischen Standards entspricht und die Rechte, die Sicherheit und das Wohlbefinden der Teilnehmer und Teilnehmerinnen jederzeit gewährleistet sind.
Weitere Informationen zur Studie sind im EU Clinical Trials Register unter der EU-Studiennummer 2025-521023-75 öffentlich einsehbar.
Versicherungsschutz
Besteht für die Teilnehmer ein Versicherungsschutz gegenüber Gesundheitsschäden, die durch das Prüfpräparat auftreten?
Ja. Alle Teilnehmer und Teilnehmerinnen der Studie PDY18663 sind durch eine Probandenversicherung abgesichert. Diese Versicherung deckt Gesundheitsschäden ab, die im Zusammenhang mit der Einnahme des Prüfpräparats Rilzabrutinib oder mit studienbedingten Maßnahmen auftreten können. Der Versicherungsschutz besteht für die gesamte Dauer der Studienteilnahme. Einzelheiten zum Versicherungsschutz werden Ihnen im Rahmen der Aufklärung durch Ihren Prüfarzt bzw. Ihre Prüfärztin erläutert und sind in den Studienunterlagen dokumentiert.
Prozedere
Soll durch das Prüfpräparat eine dauerhafte Remission erzielt werden? Oder ist mit einem Rezidiv nach Beendigung der Behandlung zu rechnen? Wenn ja, was ist dann vorgesehen?
Nein, eine dauerhafte Remission durch Rilzabrutinib ist nicht vorgesehen. Das Dokument macht deutlich, dass eine Heilung des Morbus Basedow durch Rilzabrutinib nicht möglich ist. Das Prüfpräparat kann lediglich die Symptome der Schilddrüsenüberfunktion abmildern.
Nach Beendigung der Behandlung ist daher mit einem Rezidiv zu rechnen. Für diesen Fall ist folgende Vorgehensweise vorgesehen:
• Kein weiterer Zugang zum Prüfpräparat nach Studienende
• Rückkehr zur Standardtherapie: Der Prüfarzt wird mit dem Hausarzt zusammenarbeiten, um die Patienten wieder auf die übliche Behandlung für Morbus Basedow umzustellen
• Engmaschige Nachbeobachtung während des 4-wöchigen Nachbeobachtungszeitraums, um bei Symptomen (wie Herzklopfen oder Zittern) eine angemessene medizinische Versorgung sicherzustellen
Zusammengefasst: Rilzabrutinib ist eine symptomatische Behandlung ohne kurativen Ansatz, weshalb eine Rückkehr zur Standardtherapie nach Studienende notwendig ist.
Unerwünschte Wirkungen
Auf Basis der bisherigen klinischen Erfahrungen mit Rilzabrutinib sind folgende unerwünschte Wirkungen bekannt:
| Unerwünschte Wirkung | Häufigkeit | Ausprägung |
| Durchfall | Häufig | Leicht bis mittelschwer |
| Übelkeit | Häufig | Leicht bis mittelschwer |
| Bauchschmerzen | Häufig | Leicht bis mittelschwer |
| Blähbauch | Häufig | Leicht bis mittelschwer |
| Kopfschmerzen | Häufig | Leicht bis mittelschwer |
| Mundtrockenheit | Häufig | Leicht bis mittelschwer |
| Infektionen der oberen Atemwege | Häufig | Leicht bis mittelschwer |
| Erbrechen | Gelegentlich | Leicht bis mittelschwer |
| Müdigkeit (Erschöpfung) | Gelegentlich | Leicht bis mittelschwer |
Die Mehrzahl der bisher beobachteten Nebenwirkungen wurde als leicht bis mittelschwer eingestuft. In seltenen Fällen können jedoch auch andere, schwerwiegende Nebenwirkungen auftreten. Ihr Prüfarzt bzw. Ihre Prüfärztin wird Sie vor Studienbeginn ausführlich über alle bekannten und möglichen Risiken aufklären und steht Ihnen während der gesamten Studiendauer als Ansprechpartner zur Verfügung.
Vorteile für Teilnehmer und Teilnehmerinnen
Wenn Sie geeignet sind, können Sie Folgendes kostenlos erhalten:
• Studienbezogene medizinische Untersuchungen
• Studienbezogene Prüfpräparate
• Entschädigung für Zeitaufwand und Fahrtkosten (falls zulässig)
Wer finanziert die Studie?
Die Studie wird durch Sanofi finanziert.
Teilnahme freiwillig
Die Teilnahme an der Studie ist freiwillig. Wenn Sie an der Studie teilnehmen, können Sie Ihre Teilnahme jederzeit ohne Angaben von Gründen beenden.
Durch die Teilnahme an dieser Studie haben Sie die Möglichkeit, ein neues Medikament zu erhalten und einen Beitrag zur Erforschung von Morbus Basedow zu leisten. Auch wenn Sie möglicherweise nicht direkt von der Teilnahme an der Studie profitieren, können die gewonnenen Informationen zukünftig anderen Menschen mit Morbus Basedow helfen.
Kontakt
Wenn Sie weitere Informationen wünschen oder herausfinden möchten, ob Sie die Voraussetzungen erfüllen, wenden Sie sich bitte an:
Studienzentrum Frankfurt
Universitätsklinikum Frankfurt Medizinische Klinik 1 (Endokrinologie) – Prof. Dr. med. Jörg Bojunga Theodor-Stern-Kai 7 60590 Frankfurt am Main
Kontaktperson: Dr. med. Viktoria Köhler
Email: viktoria.koehler@unimedizin-ffm.de
Studienzentrum Essen
Universitätsklinikum Essen Medizinisches Zentrum; Abteilung Endokrinologie, Diabetologie und Stoffwechsel – Prof. Dr. Dr. med. Dagmar Führer-Sakel Hufelandstraße 55 45147 Essen
Kontaktperson: Herr Dr. med. van Baal
Email: lukas.van-baal@uk-essen.de